Wie funktioniert die Gentherapie?

Die Idee der Gentherapie ist simpel: Das defekte Gen, das zu einer Erkrankung führt, wird durch ein funktionierendes Gen ausgetauscht. So soll die Erkrankung besiegt werden. Da unser Erbgut im Zellkern aber gut geschützt ist, steht die Gentherapie in der Praxis vor großen Herausforderungen.

In der Wissenschaft gibt es unterschiedliche Methoden, mit denen sich Erbgut in Zellen hineinschleusen lässt. Für die Gentherapie eignet sich der Einsatz von Viren als Transportwerkzeug am besten, da diese die gewünschte DNA in das Erbgut der Zellen einbauen können.

Die dabei eingesetzten Viren werden so verändert, dass sie in die Zelle eindringen, den gewünschten Genabschnitt in das Erbgut der Zelle einsetzen und anschließend abgebaut werden.

Das Geniale: Vermehrt sich die behandelte Zelle, besitzen auch alle Tochterzellen den funktionierenden Genabschnitt in ihrem Erbgut. Im optimalen Fall ist eine einmalige Behandlung ausreichend, um die Erkrankung zu heilen.

Gentherapie und Hämophilie

Auch für die Hämophilie-Erkrankung ist ein defektes Gen verantwortlich. Es wird für die Produktion von Gerinnungsfaktor VIII (Hämophilie A) bzw. Gerinnungsfaktor IX (Hämophilie B) benötigt. Da die Gerinnungsfaktoren in den Leberzellen gebildet werden, muss dort die korrekte Erbinformation eingebaut werden. Ist die Gentherapie erfolgreich, können die Leberzellen im Anschluss funktionsfähige Gerinnungsfaktoren in ausreichender Menge herstellen.

Langzeitstudie mit Hämophilie A Patienten

Für die Gentherapie bei Patienten mit Hämophilie A sind erst vor kurzem vielversprechende Daten einer Langzeitstudie veröffentlicht worden. 13 Männer mit einer schweren Hämophilie A wurden 3 Jahre zuvor einmal gentherapeutisch behandelt. Nun haben 11 dieser Männer Faktorspiegel, die einer leichten Form der Hämophilie A entsprechen. Bei einem Patienten ist der Faktorspiegel vergleichbar mit einer moderaten Hämophilie A, der andere befindet sich sogar im Bereich von Gesunden. Die Patienten der Studie benötigten keine prophylaktische Gabe von Faktorpräparaten. Blutungsereignisse traten keine auf. Neben der langanhaltenden Wirksamkeit bestätigte die Studie die Sicherheit der Therapie. Nebenwirkungen traten, abgesehen von einem vorübergehenden Anstieg der Leberwerte, nicht auf. 

Für Patienten mit Hämophilie A kann also zukünftig mit der Möglichkeit zur Gentherapie gerechnet werden. Zwei US-amerikanische Pharmafirmen streben eine baldige Zulassung an.

Wie ist der Forschungsstand bei Hämophilie B?

Auch an einer Gentherapie für Patienten mit Hämophilie B wird schon lange gearbeitet. Die Forschung liegt etwa ein Jahr hinter der Hämophilie A Forschung zurück.


Quellenangaben

Mehr Informationen?

Sie haben noch weitere Fragen zu Chancen, Risiken und Möglichkeiten der Gentherapie? Unser Apothekenteam berät Sie gerne per Chat sowie per E-Mail haemophilie@remove-this.a-b-f.de
oder telefonisch unter 0911 723 01-115.

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